澳大利亚科学家已经成功地找到了一种将有益的遗传物质注入白细胞的方法,这是世界上第一个突破,可以显著改善某些类型血癌的治疗选择。
由迪肯大学医学院的ARC未来研究员Roey Elnathan博士和莫纳什大学制药科学研究所(MIPS)的ARC获奖者Nicolas Voelcker教授领导的多学科团队利用纳米注射技术的力量改善了世界上最新形式的癌症免疫疗法之一CAR-T细胞疗法的效果。
研究人员在两本杂志《先进材料》和《今日材料》上发表了他们的初步发现。
CAR-T细胞疗法包括提取癌症患者的白细胞(或T细胞)并对其进行基因改造,然后再将其注入患者体内以攻击癌细胞。由于涉及的步骤很多,该过程缓慢且昂贵,目前每位患者的成本超过50万澳元。
研究小组利用比人类头发宽度还小10万倍的纳米针,找到了一种消除T细胞基因编码的非活性病毒载体的方法。病毒载体通常用于将遗传物质传递到细胞中,但在目前的CAR-T细胞制造中导致昂贵的治疗延迟。
埃尔内森博士说,迫切需要一种可扩展的、负担得起的、精简的、不依赖于病毒载体的CAR-T细胞制造工艺。
埃尔内森博士说:“我们正在使用纳米技术,将先进的非病毒治疗药物靶向输送到人类初级免疫细胞中,这种细胞是出了名的难以转染的。”
“我们已经证明,我们的纳米注射平台可以在体外(细胞培养中)重新设计有益于患者的细胞。我们现在需要在临床层面测试这项技术。”
沃尔克教授说,这项研究有望改变CAR-T细胞疗法的商业模式——从精品到广泛负担得起,这种低成本技术的全球市场将是相当可观的。
“非病毒过程将降低复杂性,消除与病毒载体相关的安全问题。而且纳米技术有可能完全在医院内进行,”沃尔克教授说。
迪肯大学和莫纳什大学正在与日本的ULVAC公司合作,扩大纳米注射的制造规模,这对扩大新技术的规模至关重要。
包括Crystal Chen博士和来自莫纳什大学的博士生Ali-Resa Shokouhi在内的研究小组目前正在对临床前研究的效率进行基准测试。ARC细胞和组织工程技术培训中心正在支持纳米技术领域的研究人员,用于新兴的癌症免疫疗法。
研究人员预计,在这项技术被批准用于治疗之前,还需要几年的时间在临床环境中进行测试。
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